Stosowanie u dzieci leków nie zarejestrowanych do użytku w populacji pediatrycznej (off-label use) jest związane ze zwiększonym występowaniem oraz nasileniem stopnia ciężkości niepożądanych reakcji leków. W dokumentach American Academy of Pediatrics wskazano, że nieetyczne jest ograniczanie dostępu dzieciom do istniejących i nowych środków farmakologicznych oraz, że jest zbiorową odpowiedzialnością pediatrów, przemysłu farmaceutycznego i agencji rządowych przeprowadzanie odpowiednich badań, a społeczeństwa powinny takie badania wspierać. W ślad za tymi zaleceniami, w trakcie ostatniego dwudziestolecia doszło do rozwoju nowych regulacji mających na celu promowanie badań klinicznych leków u dzieci.

Celem pracy było przedstawienie przeglądu międzynarodowych regulacji prawnych dotyczących badań klinicznych leków u dzieci, ze szczególnym uwzględnieniem obowiązującego prawodawstwa Unii Europejskiej

Pierwsze regulacje stymulujące badania kliniczne leków u dzieci przyjęto w Stanach Zjednoczonych już w latach 90-tych ubiegłego wieku. W ślad za nimi, w Europie przyjęto Rozporządzenie Parlamentu Europejskiego i Rady 1901/2006 (tzw. Regulacja Pediatryczna), które w pełni obowiązuje na terenie EU od stycznia 2009 roku. Kluczowe elementy Regulacji Pediatrycznej to nałożenie na firmy farmaceutyczne obowiązku przygotowania i zrealizowania tzw. planu badań klinicznych z udziałem populacji pediatrycznej (Pediatric Investigational Plan, PIP), powołanie Komitetu Pediatrycznego (Pediatric Committe, PDCO) oraz Europejskiej Sieci Badań w Pediatrii (European Pediatric Research Network, EnprEMA).

W trakcie ostatnich lat przyjęto szereg międzynarodowych rozwiązań prawnych mających na celu promowanie badań klinicznych leków u dzieci poprzez wprowadzenie zarówno odpowiednich wymagań formalnych jak i systemu zachęt dla firm farmaceutycznych rozwijających leki we wskazaniach pediatrycznych. Na pozytywne długofalowe efekty Regulacji Pediatrycznej należy jeszcze poczekać, ale konieczne jest monitorowanie skuteczności tych rozwiązań i sposobów ich realizacji przez przemysł farmaceutyczny i odpowiednie urzędy centralne. Należy również wspierać dalszy rozwój zarówno Europejskiej Sieci Pediatrycznej jak i sieci krajowych, co wymaga aktywnego uczestnictwa ze strony środowisk pediatrycznych.

Załacznik: images/stories/pliki/badania_w_populacji_.../Artykuly/jedrzejowski_regulacje_pediatria.pdf